Wpływ wdrożenia Rozporządzenia 536/2014 oraz pandemii COVID-19 na prawne, organizacyjne i finansowe aspekty badań klinicznych oraz na ich społeczne postrzeganie

Jednym z podstawowych zadań współczesnego państwa jest ochrona zdrowia jego obywateli. Zakres oraz jakość usług, jakie w większości przypadków oferuje państwowy system opieki zdrowotnej są ograniczone. Zmiany społeczne, w tym starzenie się społeczeństwa, stanowią jedno z najpoważniejszych wyzwań dla tego systemu. Dodatkowo, ogromny wpływ na ochronę zdrowia ma również pandemia COVID-19. Jak te wyzwania ostatecznie wpłyną na sposób funkcjonowania systemu oraz realizacji badań klinicznych? Czas pokaże.

Jednym ze skutecznych sposobów radzenia sobie ze współczesnymi wyzwaniami są innowacje. Stanowią one również ważny aspekt państwowej polityki ochrony zdrowia ze względu na rolę w ulepszaniu diagnostyki, rozwoju nowych i bezpiecznych leków oraz metod leczenia chorób. Tym samym przyczyniają się do podnoszenia jakości usług świadczonych przez ochronę zdrowia.

Zmiany społeczne czy pandemia COVID-19 nie są jedynymi czynnikami, które przyczyniają się do zmian w obszarze badań klinicznych. Innym jest wdrożenie Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia Dyrektywy 2001/20/WE, które weszło w życie dnia 31 stycznia 2022 roku. Rozporządzenie jest obecnie jednym z najważniejszych dokumentów prawnych dotyczących zasad funkcjonowania badań klinicznych na terenie państw Unii Europejskiej. Wprowadziło wiele ważnych oraz oczekiwanych zmian i nowości dotyczących definicji oraz zasad prowadzenia badań klinicznych. Jedną z nich jest nowa procedura uzyskiwania pozwolenia na prowadzenie badania klinicznego, która ma przyczynić się do zwiększenia liczby badań klinicznych prowadzonych na terenie Unii Europejskiej, w tym w Polsce.

Głównym celem nowego Rozporządzenia jest wdrożenie jasnych i czytelnych zasad dotyczących funkcjonowania systemu badań klinicznych na terenie państw członkowskich Unii Europejskiej oraz zapewnienie jednolitego podejścia do implementacji oraz interpretacji przepisów dotyczących badań. Wprowadzając nowe przepisy Rozporządzenie jednocześnie pozostawia niektóre decyzje, na przykład co do sposobów wdrożenia jego przepisów, w kompetencjach poszczególnych państw unijnych.

W opublikowanym w Polsce Projekcie Ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, którego celem jest dostosowanie funkcjonowania systemu badań klinicznych w Polsce do wymagań Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014, uwzględnione zostały między innymi rekomendacje wprowadzenia do polskiego porządku prawnego długo oczekiwanej procedury dostępu przez uczestników badania klinicznego do testowanego produktu leczniczego po zakończeniu badania (tzw. compassionate use).

Zmiany, przez które aktualnie przechodzi polski system badań klinicznych dają nadzieję, że rozwiązane zostaną najważniejsze problemy tego systemu. Czy jednak zmiany obejmą wszystkich głównych interesariuszy i przyczynią się do poprawy realizacji badań klinicznych w obszarach, które są ważne z ich punktu widzenia? Czy zmiany, których oczekują firmy farmaceutyczne lub firmy CRO będą jednocześnie zmianami wyczekiwanymi przez ośrodki badawcze oraz przez pracujący w nich personel? Jakie korzyści z wprowadzanych zmian odniosą pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych? Czy będą to korzyści, których pacjenci oczekują i potrzebują?

W celu znalezienia odpowiedzi na powyższe oraz podobne pytania zostało zrealizowane kompleksowe badanie na temat polskiego systemu badań klinicznych, przeprowadzone przez autorów artykułu z udziałem wybranych przedstawicieli: 1) osób, które brały udział oraz osoby, które nie brały udziału w badaniach klinicznych, 2) personelu placówek ochrony zdrowia – lekarze, pielęgniarki, pracownicy administracji, 3) pracowników firm farmaceutycznych, 4) pracowników firm CRO oraz 5) instytucji publicznych i podmiotów prywatnych związanych z systemem badań klinicznych, z którymi przeprowadzono wywiady pogłębione. Analiza źródeł zastanych oraz danych zebranych w trakcie badania pozwoliła na sformułowanie wniosków dotyczących aktualnego stanu systemu badań klinicznych, zaproponowanie praktycznych rekomendacji w celu doskonalenia i zwiększenia skuteczności zmian w badaniach klinicznych prowadzonych na terenie Polski oraz koncepcję monitoringu proponowanych zmian.

Analiza danych zgromadzonych w trakcie badania własnego wykazała, że niezależnie od reprezentowanej grupy czy pełnionej funkcji, większość respondentów zgodziła się z tym, że badania kliniczne:

• Przyczyniają się do rozwoju nauki i medycyny, dzięki zapewnieniu ich uczestnikom oraz społeczeństwom dostępu do kompleksowej diagnostyki, nowoczesnych leków i innowacyjnych metod leczenia.
• Zaspokajają potrzeby zdrowotne społeczeństw oraz są ważnym narzędziem państwowej polityki ochrony zdrowia dzięki podnoszeniu jakości usług świadczonych przez ochronę zdrowia.
• Przynoszą wymierne korzyści ekonomiczne, takie jak dodatkowe przychody dla budżetu państwa pochodzące między innymi z podatków i opłat ponoszonych przez podmioty prowadzące badania kliniczne. Sponsorowanie leczenia uczestników badań klinicznych przez podmioty zlecające ich realizację odciąża finansowo państwowy system opieki zdrowotnej dzięki zasilaniu placówek ochrony zdrowia w środki finansowe i nowoczesną infrastrukturę. Dodatkowo, realizacja badań klinicznych ma bezpośredni wpływ na wzrost produktywności społeczeństwa poprzez wydłużanie oraz polepszanie jakości życia.

Zakres badania własnego obejmował cztery obszary systemu badań klinicznych: świadomość społeczna oraz dostęp do wiedzy o badaniach klinicznych, regulacje prawne, zasady organizacyjne oraz wybrane aspekty finansowe. Badanie dotyczyło zarówno ogólnych zagadnień, np. opinii na temat funkcjonowania systemu ochrony zdrowia w Polsce oraz systemu badań klinicznych (Wykres 1) – jak również szczegółowych elementów badań klinicznych, np. opinii na temat współpracy pomiędzy różnymi grupami systemu badań klinicznych (Wykres 2) czy też świadomości społecznej o badaniach klinicznych (Wykres 3).

Interesującym wynikiem badania własnego okazało się jak bardzo podobne lub jak bardzo różne były opinie respondentów ze wszystkich grup na temat tych samych elementów badań klinicznych. Zestawienie ze sobą tych opinii pozwala dostrzec, że priorytety poszczególnych grup interesariuszy w systemie badań klinicznych mogą się znacznie różnić, a zmiany wprowadzane w prawie oraz zasadach funkcjonowania systemu badań klinicznych powinny być rozpatrywane kompleksowo.

Badanie własne wskazały na obowiązywanie powszechnej opinii, że chociaż w Polsce istnieją zarówno potrzeby, jak również możliwości prowadzenia większej liczby badań klinicznych, to jednak istniejące społeczne, finansowe, prawne oraz organizacyjne wyzwania i trudności polskiego systemu badań klinicznych nie pozwalają na pełne wykorzystanie tych możliwości. Przykładami wybranych wyzwań i trudności w systemie badań klinicznych w Polsce wskazanych przez respondentów są:

• brak dostępu do rzetelnej wiedzy o badaniach klinicznych, w tym również dla osób, które decydują się na udział w badaniu,
• trudności w dostępie do badanych produktów leczniczych po zakończeniu badania w przypadku np. niedopuszczenia produktów do obrotu lub ich braku na liście leków refundowanych,
• nieprawidłowości w procesie zwrotu kosztów ponoszonych przez uczestników badań klinicznych,
• brak przepisów jednoznacznie broniących pacjenta w przypadku wystąpienia szkody związanej z udziałem w badaniu,
• brak systemu nadzoru nad gotowością placówek ochrony zdrowia (oraz ich personelu) do roli ośrodków badawczych.

Wyniki badania własnego wskazały, że zmiany w obszarze regulacji prawnych oraz zapewnienie lepszej organizacji systemu badań klinicznych mogą doprowadzić do zwiększenia liczby badań prowadzonych w Polsce. Mając na uwadze strategiczne potrzeby społeczne oraz cele polityki zdrowotnej państwa, opracowane wnioski oraz zaproponowane rekomendacje stanowią ważny głos w dyskusji na temat kierunków rozwoju systemu badań klinicznych w Polsce.

Szczegółowe wyniki badań własnych, ich analiza, wnioski oraz rekomendacje dotyczące zmian w systemie badań klinicznych, z których część ma szanse być wprowadzona wraz z wdrażaniem zmian wynikających z Rozporządzenia nr 513/2014 zostały opublikowane w książce Badania kliniczne – wyzwania i perspektywy rozwoju.

Bibliografia:

1. H. Preus, A. Preus, Badania kliniczne – wyzwania i perspektywy rozwoju, CeDeWu, Warszawa 2022.
2. Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia Dyrektywy 2001/20/WE.
3. Projekt ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, Ministerstwo Zdrowia, 2022.